אם אינך יכול לראות את העלון כראוי לחץ כאן

 

 

 

חברות וחברים יקרים,

אנו שמחים להודיע ​​כי חברת הביוטכנולוגיה המובילה בתחום של תרפיה גנטית AveXis, Inc, התחייבה לקדם את התרפיה הגנטית בתסמונת רט צעד קדימה למחקרים קליניים בבנות הלוקות בתסמונת רט.

החלטתה של AveXis לתת עדיפות לפיתוח ריפוי גנטי עבור תסמונת רט מבוססת על מחקרים שקרן המחקר לתסמונת רט בארה"ב RSRT והעמותה לתסמונת רט בישראל קידמו, טיפחו ומימנו. ביניהם שני מחקרים פורצי דרך:

בשנת 2007 - פרופ' בירד מגלה במודל עכברים שתסמונת רט היא תסמונת הפיכה - כלומר ניתנת לריפוי.

בשנת 2013 - ד"ר מנדל מראה זאת שוב בעזרת תרפיה גנטית (ריפוי באמצעות החדרת הגן התקין המחליף את הגן הפגום עם המוטציה).

בשנת 2014 - מוקם קונסורטיום המורכב ממומחים בתחום של תרפיה גנטית שדוחף את המחקר בתחום ומראה שבכל הנוגע לתסמונת רט, תרפיה גנטית היא התערבות יעילה ובטוחה בדרך לריפוי, הרבה יותר מכל ההתערבויות אחרות באמצעות תרופות (כל זאת במודל עכברי מעבדה).

פריצות דרך חשובות אלה הביאו לשמחתנו לכך שחברת AveXiss לקחה על עצמה את ההתחייבות להאיץ את המחקר ולהביא במהירות האפשרית לביצוע מחקר בבנות הלוקות בתסמונת רט.

לאורך כל הדרך תמכנו, בזכותכם, במימון המחקרים לריפוי התסמונת ולא נרפה ידינו עד שנמצא את המרפא - תודה לכם שאתם ממשיכים איתנו יד ביד את המסע המרתק, המרגש והחשוב כל כך למציאת מרפא למלאכיות הדממה!

 

עכשיו זה הזמן ללכת "עם כל הכוח" על כל אסטרטגיות המחקר שלנו עליהן פירטנו בניוזלטר הקודם שלנו. זה חיוני כי אלה אסטרטגיות מחקר מבטיחות וצריכות להיות מונעות קדימה בצורה אגרסיבית במקביל. לא נותיר שום אבן לא הפוכה למען הילדות - הן ראויות לזה.

ואתם ... אם אתם אוהבים ילדה עם תסמונת רט ... עד לריפוי מוחלט יש הרבה עבודה לעשות. אנחנו זקוקים לתמיכה שלכם ומזמינים אתכם ללכת איתנו באומץ במפת הדרכים שלנו לריפוי.

ולבסוף קליפ ממרוץ ג' למען מלאכיות הדממה 29/04/2017. 

תודה לכל מי שהשתתף, רץ, הלך ותרם. תודה לכל מי שלקח חלק במרוץ מרגש זה למציאת מרפא למלאכיות הדממה!  המלאכיות שלנו לא מדברות, אבל המבטים שלהן אמרו הכל. ריגשתם אותנו!

לצפייה בקליפ לחצו על התמונה.

צלם סטילס: נדב אשכול

בברכה, סיגל הרץ-תירוש, מנכ"לית

 

 

 

להסרה מרשימת התפוצה לחץ כאן
עלון זה נוצר והופץ באמצעות מערכת אלטרו