שמחים לבשר על התקדמות משמעותית בניסוי בטיפול הגנטי של חברת Taysha לתסמונת רט! שהוצגה בשבוע שעבר בכנס מדעי של IRSF בבוסטון, ומסמנת התקדמות לעתיד טוב יותר עבור הבנות שלנו.

* ללא תופעות לוואי חמורות. * שיפור באבני דרך התפתחותיות. * שיפור בתנועה, תקשורת ושינה. * תגובה מהירה יותר במינון הגבוה. *  אישור מינהל התרופות בארה"ב למסלול מואץ להמשך.

למידע נוסף בעברית לחצו כאן

למכתב לקהילת רט מחברת Taysha לחצו כאן

למידע נוסף באתר החברה לחצו  כאן

בעיצומו של חוסר הוודאות – התקווה ממשיכה לפעום.

בכנס המדעי של IRSF הוצגו חדשות מעודדות גם מחברתNeurogene  בניסוי הקליני לטיפול גנטי NGN-401 . החברה  דיווחה על התקדמות מבטיחה בניסוי .

* כל 8 המשתתפות בשלב הראשון בגילאי 4–10 קיבלו את הטיפול. 2 מתוך 3 המשתתפות בגילאי +11 קיבלו את הטיפול והשלישית תקבל בקרוב. * בקרב ארבעת המטופלות הראשונות שקיבלו את הטיפול בגילאי 4-10 תועדה התקדמות תפקודית משמעותית: שיפור בשימוש בידיים, יכולות מוטוריות ותקשורת. * לא דווחו תופעות לוואי נוספות מאז המקרה החריג בנובמבר 2024. * החברה מתכננת ניסוי קליני רחב יותר בהמשך השנה.

הנתונים מעוררי תקווה – לראשונה נראים שינויים תפקודיים שלא היו צפויים באוכלוסייה זו ללא התערבות.

אנחנו נמשיך לעקוב ולעדכן.

למידע נוסף באנגלית לחצו כאן

המרוץ ה- 14 למען מלאכיות הדממה 

לחברות שנתנו חסות למרוץ: חברת Global-e, חברת סיסטמטיקס, חברת הביטוח הראל, חברת Payoneer, מעבדות רפא, חברת הביטוח מנורה, חברת פנל פרוייקטים, RNA MORPH. ולחברות ששלחו קבוצות ריצה ממש מכובדות, לחברת שוונג שמלווה אותנו במסירות ומקצועיות מהמרוץ הראשון. לחברת מי עדן על תרומת המים, לאסם על תרומת החטיפים, להנהלת גני יהושע, לשכבת חמישיות שבט דן. ויש עוד כ”כ הרבה מתנדבים ועוזרים ותורמים שבלעדיהם לא יכולנו להגיע לרגע הזה.

ותודה למלאכיות ולמשפחות שהגיעו. התרגשנו מאד מהשתתפותכם. כבר מצפים למרוץ הבא.

"הבנות מבינות הכל - אבל הגוף שלהן הוא הכלא שלהן"

כך אמרה חדווה, אמא של מיכלי בת ה-15, בכתבה ששודרה בכאן 11. מיכלי היא אחת מ”מלאכיות הדממה” – בנות שנולדו עם תסמונת רט. הן חכמות, רואות, מרגישות, מבינות – אבל לא מסוגלות לדבר, לכתוב, או לזוז כפי שהיו רוצות.  ב- 9/5/25 רצנו כולנו בשביל מיכלי,  בשביל כולן.  המרוץ ה-14 למען מלאכיות הדממה בפארק הירקון – מסע של תקווה וריפוי.

התרומה שלכם יוצרת עתיד טוב יותר

לתרומה עכשיו