עדכונים מעודדים מהמחקרים הקליניים

ניסוי מרכזי חדש לטיפול גֵנִי  TSHA-102 בתסמונת רט

חברת Taysha הודיעה על התחלת ההכנות לניסוי הקליני המרכזי (REVEAL) של הטיפול הגֵנִי TSHA-102 בתסמונת רט. הניסוי יחל לגייס משתתפות ברבעון האחרון של 2025 ויכלול ילדות ונשים צעירות מגיל 6 ועד 22. 

בנתונים שהוצגו בכנס המדעי של ארגון הרט בארה"ב (IRSF) דוּוח כי 100% מהמשתתפות בניסוי המוקדם הראו התקדמות – כמו רכישה או חזרה של לפחות אבן דרך התפתחותית אחת – לצד פרופיל בטיחות מעודד הן במינון הנמוך והן במינון הגבוה.

הטיפול  TSHA-102 ניתן בהזרקה חד-פעמית לנוזל חוט השדרה, במטרה לתקן את שורש הבעיה הגנטית בתסמונת רט באמצעות העברת גֵן MECP2 תקין.

צעד נוסף שמקרב אותנו לטיפול שעשוי לשנות חיים.

התקדמות משמעותית בטיפול הגֵנִי NGN-401 לתסמונת רט

חברת Neurogene דיווחה על התקדמות משמעותית:

• הושלם הגיוס לניסוי הקליני שלב 1/2, וחמש המשתתפות האחרונות קיבלו את הטיפול במחצית הראשונה של 2025.
• ניסוי Embolden יוצא לדרך. ה- FDA אישר את מבנה הניסוי שיכלול 20 משתתפות מגיל 3 ויימשך 12 חודשים. הניסוי כבר החל בפעילות ראשונית.
• נתוני בטיחות מעודדים - הנתונים הראשוניים מצביעים על בטיחות מעודדת. עד כה לא נצפו סימנים לתופעות לוואי במינון שבו ניתן הטיפול.

רגעים מרגשים שממלאים את הלב

רגעים מהכנס לתסמונת רט בטכניון

איזה יום מיוחד זה היה – של חיבורים, ידע ותקווה. מרצים מעוררי השראה, משפחות אמיצות, חדשנות רפואית וטכנולוגית – והרגשה חזקה של יחד.

תודה לד"ר אסף זינגר, לפרופ' ברוריה בן זאב, לטכניון, למרצים ולכל מי שהגיע, הקשיב, שיתף וריגש.

אנחנו יוצאות מהכנס הזה עם לב מלא ובעיקר – עם הרבה תקווה לעתיד.

 

 

 

רגעים מהכנס השנתי של עמותת אייזק ישראל 

הכי גאים בעמית המלאכית שלנו, שהרצתה בכנס השנתי של עמותת אייזק על תקשורת תומכת וחליפית!

 

 

 

---

 

התרומה שלכם יוצרת עתיד טוב יותר

לתרומה עכשיו